Ученые Научно-технологического университета «Сириус» улучшили генную терапию

Исследователи Научно-технологического университета «Сириус» разработали новый метод, который почти в два раза улучшает доставку лечебных генов в клетки человека, значительно повышая эффективность генной терапии. Результаты исследования опубликованы в журнале Frontiers in Bioengineering and Biotechnology, а технология направлена на патентование.

В основе метода — модификация вируса AAV9, используемого как безопасный «транспорт» для доставки генетического материала. Ученые увеличили количество белков VP1 и VP2 в оболочке вируса, что позволяет вирусным частицам проникать в клетки в 1,9–2,1 раза эффективнее обычных, при этом сохраняя размер и структуру.

По словам младшего научного сотрудника Максима Ефремова, для внедрения технологии не потребуется дорогостоящее оборудование — достаточно изменить соотношение компонентов при производстве вирусных частиц.

Новая технология поможет снизить дозировки препаратов при лечении заболеваний нервной и мышечной систем, уменьшить риск побочных эффектов и снизить стоимость терапии. Кроме того, она открывает возможности для создания систем, доставляющих лекарства только к больным клеткам, минимизируя воздействие на здоровые ткани.

В дальнейшем ученые планируют применять метод для лечения заболеваний сетчатки глаза и нервной системы в рамках проекта по созданию генотерапевтических препаратов для наследственных болезней под руководством Александра Карабельского.

Фото: Евгений Разумный, Коммерсантъ

Источник: sochinews.io